一种治疗干燥综合征的创新药介绍

干燥综合征是一种主要累及外分泌腺体的慢性炎症性自身免疫性疾病。临床上主要表现为唾液腺和泪腺受损，分泌功能下降而出现口干、眼干，经常伴有其他外分泌腺及腺体外其他器官的受累，出现多系统损害的症状。其病理改变主要为淋巴细胞和浆细胞浸润腺体组织，并引起进行性的细胞凋亡、坏死和组织纤维化。

本病目前尚无安全有效的治疗方法。主要是采取措施改善症状，控制和延缓因免疫反应所引起的组织器官损害以及继发性感染。非甾体抗炎药主要用于治疗干燥综合征肌肉及关节痛、轻度浆膜炎以及发热等症状，但只是对症治疗，对疾病进程没有改善。当干燥综合征患者出现内脏多系统损害，如神经系统、血液系统、严重的肺间质病变、血管炎、肝损、肌炎等，一般使用需糖皮质激素治疗，病情危重者，可用激素冲击治疗。需要注意的是，长期糖皮质激素使用可出现一系列副作用如：医源性肾上腺皮质机能亢进症，诱发和加重感染，诱发和加重消化性溃疡，骨质疏松，无菌性骨坏死等。对于病情进展迅速者可合用免疫抑制剂，如环磷酰胺、硫唑嘌呤等，但容易导致造血及肝功能损害等严重的副作用。上述治疗药物均不能长期使用。

维生素D具有广泛的作用，其中包括抑制Th17细胞介导的自身免疫。维生素D缺乏在干燥综合征患者中很常见，干燥综合征患者低维生素D水平可能与严重的并发症如淋巴瘤和外周神经病变相关，补充维生素D可能是干燥综合征最优化治疗的额外工具。我们的研究发现：一种醌类化合物对干燥综合征具有显著的治疗效果，可明显改善模型动物的唾液分泌，减少颌下腺炎症细胞的浸润及组织中炎症因子的表达。该化合物安全性高，可长期使用，与活性维生素D联合使用将进一步增强治疗效果。这项研究成果申请了国际专利，已获得美国、欧盟和日本的专利授权。

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